共同研究の背景

日本では承認が遅延、または承認されていない小児用医薬品が問題となっており、これらの医薬品の承認を得る方法の一つとして存在する公知申請。しかし、公知申請のためには使用実績を示す資料が必要で、保険請求に基づくデータベースでは、適応外で使用された医薬品のデータ収集が困難との問題があります。

具体的な研究内容

異なる疾患に対する治療法として欧米で推奨されているが、日本では6歳未満の小児に対しては禁忌とされているプラケニル(R)への公知申請を目指します。RWDが従来から使用していた電子カルテデータベースRWD-DBを利用し、日本国内におけるプラケニルの小児例への使用状況及び網膜症の発症率について集計します。

今後の期待

エビデンス創出により、現状で適応外となっているプラケニルの適応を広げ、治療計画への影響を最小限に抑えることが期待されます。これにより難病を含めた小児医療の発展に寄与する可能性があります。